Edición genética para niños con trastornos sanguíneos hereditarios

Resumen del corpus

La MHRA del Reino Unido ha autorizado una extensión en el uso del tratamiento de edición genética Casgevy para niños de cinco años o más con enfermedad de células falciformes grave y beta-talasemia dependiente de transfusiones. Este tratamiento modifica células madre para producir hemoglobina funcional, ofreciendo una opción terapéutica a pacientes más jóvenes que anteriormente solo podían acceder a él a partir de los doce años, tras una evaluación de seguridad y eficacia.