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Noticias de edición genética

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Edición genética para niños con trastornos sanguíneos hereditarios

La MHRA del Reino Unido ha autorizado una extensión en el uso del tratamiento de edición genética Casgevy para niños de cinco años o más con enfermedad de células falciformes grave y beta-talasemia dependiente de transfusiones. Este tratamiento modifica células madre para producir hemoglobina funcional, ofreciendo una opción terapéutica a pacientes más jóvenes que anteriormente solo podían acceder a él a partir de los doce años, tras una evaluación de seguridad y eficacia.

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Cómo podría una inyección de edición genética tratar enfermedades oculares hereditarias?

Fiona Sun, en una serie sobre medicina de vanguardia en Hong Kong, investiga una terapia de edición genética desarrollada por una startup local que busca tratar enfermedades oculares hereditarias modificando la fuente genética. El profesor Zheng Zongli, con 15 años de experiencia en hacer seguras las terapias de edición genética, ha apoyado este desarrollo, habiendo pasado por estudios en Suecia, EE. UU. y Harvard, y cofundó la empresa GenEditBio en Hong Kong. El enfoque actual es determinar los pasos necesarios para hacer accesible esta terapia a los pacientes.

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